Адамға жасушаларды жасартуға бағытталған алғашқы терапия енгізілд

АҚШ-та адамға жасушаларды жас күйіне қайтаруға бағытталған алғашқы тәжірибелік терапия енгізілді. Бостондағы Life Biosciences компаниясы ER-100 препаратының алғашқы қатысушыға берілгенін 2026 жылғы 9 маусымда ресми түрде хабарлады. Терапия глаукома мен көру жүйкесінің басқа зақымдарын емдеу үшін сыналып жатыр.

Бұл қартаю толық кері қайтарылды немесе адамның көру қабілеті қалпына келді дегенді білдірмейді. ER-100 әзірге клиникалық сынақтың бірінші фазасында тұр. Оның басты мақсаты препараттың адам үшін қауіпсіздігі мен көтерімділігін тексеру.

Зерттеушілер көру қабілетіндегі өзгерістерді де бақылайды, бірақ терапияның тиімділігі туралы қорытынды жасауға әлі ерте.

Терапия зақымданған жасушаларды жасартуға бағытталған

ER-100 ашық бұрышты глаукома және артерия қабынуына байланысты емес алдыңғы ишемиялық оптикалық нейропатия сияқты ауруларға арналған. Бұл дерттер кезінде көзді мимен байланыстыратын торлы қабықтың ганглиозды жасушалары зақымданады.

Мұндай жүйке жасушалары табиғи жолмен нашар қалпына келеді. Сондықтан көру жүйкесінің зақымдануы қайтымсыз көру қабілетінің төмендеуіне әкелуі мүмкін.

ER-100 терапиясының мақсаты зақымданған жасушаларды бағаналы жасушаға айналдыру емес. Препарат олардың бастапқы қызметін сақтай отырып, гендердің жұмысын жас жасушаларға тән күйге жақындатуға арналған.

Бұл тәсіл ішінара эпигенетикалық қайта бағдарламалау деп аталады.

Эпигенетикалық қайта бағдарламалау қалай жұмыс істейді

Адам ағзасындағы жасушалардың көпшілігінде бірдей ДНҚ бар. Бірақ тері, жүрек, жүйке немесе бауыр жасушалары әртүрлі жұмыс істейді, себебі олардың әрқайсысында белгілі бір гендер қосылып, басқалары өшіріліп тұрады.

Гендердің жұмысын басқаратын осындай өзгерістер эпигенетика деп аталады. Жас ұлғайған сайын бұл басқару жүйесінде ауытқулар жиналып, жасушалар өз міндетін бұрынғыдай тиімді атқара алмай қалуы мүмкін.

ER-100 жасушаларда OCT4, SOX2 және KLF4 деп аталатын үш транскрипциялық фактордың бақыланатын жұмысын іске қосады. Оларды қысқаша OSK деп атайды.

Зерттеушілер бұл үш фактор жасушадағы гендердің жұмыс тәртібін ішінара қайта реттеп, оны жас әрі қалыпты күйге жақындатады деп үміттенеді.

Бұл тәсіл Яманака факторларына негізделген

2006 жылы жапон ғалымы Синъя Яманака төрт генді іске қосу арқылы ересек жасушаларды плюрипотентті бағаналы жасушаларға айналдыруға болатынын көрсетті. Бұл төрт фактор OCT4, SOX2, KLF4 және c-MYC атауларымен белгілі.

Осы жаңалығы үшін Яманака британдық ғалым Джон Гердонмен бірге 2012 жылы физиология немесе медицина саласындағы Нобель сыйлығын алды. Бұл туралы Нобель комитетінің ресми хабарламасында айтылған.

Толық қайта бағдарламалау кезінде жасуша өзінің бұрынғы қызметін жоғалтып, бағаналы жасушаға айналады. Тірі ағза ішінде мұндай үдерісті бақылаусыз жүргізу қауіпті болуы мүмкін.

ER-100 құрамында төртінші фактор c-MYC қолданылмайды. Терапия үш факторды шектеулі және басқарылатын түрде іске қосып, жасушаның бастапқы түрін сақтауға бағытталған.

Технология тышқандардың көруін қалпына келтірген

2020 жылы Гарвард медициналық мектебінің зерттеушілері OSK факторларын тышқандардың торлы қабығындағы жүйке жасушаларында іске қосқан.

Nature журналында жарияланған зерттеуде терапия зақымданған көру жүйкесі талшықтарының өсуін күшейтіп, глаукома үлгісіндегі және қарт тышқандардағы көру қабілетін жақсартқаны көрсетілген.

Ғалымдар емнен кейін жасушалардың ДНҚ метилдену үлгілері мен гендер белсенділігінің жас күйге жақындағанын байқаған.

Бірақ жануардағы нәтиже адамда да қайталанады деген кепілдік жоқ. Көптеген тәжірибелік ем жануарларда тиімді болып көрінгенімен, кейін адамға арналған сынақтардан өте алмайды.

Терапия маймылдарда да сыналды

Life Biosciences технологияны адамдарға ұқсас көру жүйесі бар приматтарда да тексерген. Жануарларда көздің қанмен қамтамасыз етілуі бұзылып, көру жүйкесінің зақымдануына ұқсас жағдай жасалған.

Компания жариялаған нәтижелер бойынша, OSK алған жануарларда торлы қабық жасушаларының электрлік белсенділігі жақсарып, сау жүйке талшықтары көбірек сақталған. Терапия көздің ішіне бір рет енгізілген.

Алайда приматтарға жасалған тәжірибелердің негізгі нәтижелері әзірге компанияның ғылыми конференциялардағы баяндамалары мен материалдары арқылы ұсынылған. Сондықтан адамдағы нақты әсерді клиникалық сынақ қана көрсете алады.

Алғашқы сынақта нені тексереді

ClinicalTrials.gov тізіліміндегі мәліметке сәйкес, бірінші фазадағы зерттеу ашық бұрышты глаукомасы немесе ишемиялық оптикалық нейропатиясы бар ересектер арасында жүргізіледі.

Қатысушылар көзге ER-100 препаратының бір дозасын алады. Одан кейін дәрігерлер ықтимал жанама әсерлерді, көздің жағдайын және зертханалық көрсеткіштерді бақылайды.

Сынаққа қатысушылардың денсаулығы мен көру қабілеті бес жылға дейін қадағаланады. Мұндай ұзақ бақылау гендік терапиядан кейін кеш пайда болуы мүмкін әсерлерді анықтау үшін қажет.

Компания алғашқы қатысушының нақты диагнозын, жасын және терапиядан кейінгі жағдайын жариялаған жоқ.

Неліктен сынақ көзден басталды

Көз гендік терапияны зерттеуге ыңғайлы мүшелердің бірі саналады. Препаратты торлы қабыққа жақын аймаққа тікелей енгізуге болады, ал оның таралуын дәрігерлер арнайы құралдармен бақылай алады.

Сонымен қатар адамның екі көзі бар. Зерттеушілер бір көзді емдеп, оның жағдайын екінші көзбен салыстыра алады. Бұл терапияның ықтимал әсерін бақылауды жеңілдетеді.

Дегенмен көзге енгізілген препарат та толық қауіпсіз емес. Қабыну, инфекция, көз қысымының өзгеруі, иммундық реакция және гендік терапияға байланысты басқа жанама әсерлер болуы мүмкін.

Қатерлі ісік қаупі бар ма

Жасушаларды қайта бағдарламалаудағы негізгі қауіптердің бірі, олардың бастапқы қызметін жоғалтып, бақылаусыз бөліне бастауы. Толық қайта бағдарламалау ісік түзілу қаупін арттыруы мүмкін.

ER-100 жасаушылары осы тәуекелді азайту үшін c-MYC факторын алып тастап, қалған үш фактордың жұмысын шектеулі түрде басқарады. Компания жануарларға жасалған қауіпсіздік зерттеулері адамдағы сынақты бастауға мүмкіндік бергенін мәлімдеді.

Бірақ бұл қатерлі ісік қаупі толығымен жойылды деген сөз емес. Дәл осы себепті алғашқы қатысушылар бірнеше жыл бойы бақылауда болады.

Бұл адамды жасартатын дайын дәрі емес

ER-100 бүкіл ағзаны жасартуға, өмірді ұзартуға немесе қартаюды толық тоқтатуға арналған дәрі емес. Қазіргі сынақ тек көздегі белгілі бір жүйке жасушаларына бағытталған.

Терапияның көруді жақсартатыны да әзірге дәлелденген жоқ. Бірінші фазаның нәтижелері қауіпсіздік туралы бастапқы мәлімет береді, ал тиімділікті анықтау үшін қатысушылар саны көп келесі зерттеулер қажет болады.

• алғашқы қатысушы ER-100 препаратын 2026 жылғы маусымда алды;
• терапия үш Яманака факторын қолданады;
• сынақ глаукома мен ишемиялық оптикалық нейропатияға бағытталған;
• бірінші кезеңнің негізгі мақсаты қауіпсіздікті тексеру;
• қатысушылар бес жылға дейін бақылауда болады;
• адамдағы тиімділік туралы нәтиже әлі жарияланған жоқ.

Егер ER-100 қауіпсіз болып, адамның көру жүйкесіндегі жасушалардың қызметін қалпына келтіре алса, бұл жасқа байланысты ауруларды емдеуде жаңа бағыт ашуы мүмкін. Бірақ технологияның шынайы мүмкіндігі мен тәуекелін анықтау үшін клиникалық сынақтардың нәтижесін күту қажет.